EXPERT: mRNA-Terapia Eraginkorretarako Hedapen-Plataformak
- Hasiera: 01/09/2019
- Bukaera: 31/08/2024
- Aurrekontua: 14,93 M€
Partnerrak:
Nazioarteko 11 bazkidek, esparru akademikokoek (Universitair Medisch Utrecht, Trinity College Dublin, Semmelweis Egyetem, Tel Aviv University, Karolinska Institutet), ikerketa-erakundek (Fundación CIDETEC, SINTEF) eta industriek (AstraZeneca AB, eTheRNA, CYBERnano, EURICE) elkarlanean dihardute mRNA nanomedikuntzarako plataforma batean oinarritutako banaketa-sistema bat garatzeko, mRNA terapiaren botila-lepoak lantzeko. Bazkideen esperientzia osagarriak garapen-bide osoa hartzen du: Nanopartikulen garapena QbD bidez, Fabrikazio Praktika Egokietan (GMP) oinarritutako ekoizpena, Segurtasunaren eta Eraginkortasunaren ebaluazioak eta Araudia betetzea, baita esperientzia klinikoa ere bai.
Web orria:
Proiektua:
Europako EXPERT ikerketa-proiektuak mRNA bidezko terapiak potentzial osoa hedatzea eragotzi duten hiru erronka larrienak jorratzen ditu:
- Nanomedikuntza diseinuaren bidez mRNAren xede-ehuna modu funtzionalean garatzea lortzeko gaitasuna
- Xede-zelularen zitoplasma, mRNAren jarduera-lekua, eraginkortasunez lortzeko gaitasuna
- mRNAko nanomedikuntzen aurkako erantzun immunitarioak saihesteko gaitasuna
Proiektuaren epean, mRNA kapsulatzeko nanopartikulen plataforma ugari probatuko dira, mRNA babesteko, helmugako zelula-hargunea handitzeko eta mRNAren kontrako erantzun immunitarioa murrizteko. Horrek barne hartuko ditu jada ezarrita dauden nanopartikula lipidikoak (LNPs), bai eta azaleratzen ari diren eramaileak ere, hala nola sartze zelularreko peptidoak (CPP) eta besikula estrazelularrak (EVs).
Kontzeptuaren froga gisa, kideek lehen azterketa kliniko bat egin nahi dute, bularreko minbizi hirukoitz negatibo metastasikoaren immunoterapian oinarrituta, LNPetan kapsulatutako mRNA erabiliz. Berariazko mRNAek pazienteen zelulei jarraibideak emango lizkiekete immunitate-zelulak aktibatu eta tumore-antigenoak askatzen dituzten proteinak sor ditzaten. Bigarren aplikazio-eremu gisa, EXPERTEK gutxiegitasun kardiakorako mRNAren erabilera ikertuko du. Pazienteek mRNA molekula espezifiko bat jasoko lukete, bihotzean ehunak birsortzen lagunduko lukeena, gorputzeko beste atal batzuetan albo-ondoriorik sortu gabe.
mRNAren terapeutika ekoizteaz gain, proiektuak mRNAren karga erabilgarria jardueraren helburu diren zelulei emateko bide berriak ikertuko ditu, giza gorputzaren erantzun immuneak suntsitzeko karga erabilgarria babesteko diseinatutako material nanotransportatzaileen bidez. Horrela, EXPERTEK lehendik zeuden azterketa klinikoak mRNA terapiekin osatuko ditu; horiek, nagusiki, segurtasun eta fokalizazio-erronkek inhibitutako ex-vivo saiakuntzak dira.
EXPERTEN helburuak honela laburbil daitezke:
- mRNA nanomedikuntzak garatzea.
- mRNA nanomedikuntzak ekoiztea diseinu bidezko kalitate-ikuspegian (QbD).
- Fabrikazio-Praktika Egokiak hedatzea eta itzulpen klinikoa.
- Immunoterapiarako mRNA nanomedikuntzekin gizakiekin egindako lehen azterketa klinikoa.
-Gutxiegitasun kardiakoa duten pazienteentzako mRNA nanomedikuntzak ikertzea.
EXPERTEN diseinatuko den banaketa-sistema estandarrak nabarmen murriztuko lituzke tratamendu horien kostuak, eta mRNA erabiltzea ahalbidetuko luke paziente gehiagorentzako eta gaixotasun mota ezberdinentzako esku-hartze terapeutiko gisa.
Cidetec-en zeregina proiektuan:
CIDETEC Nanomedicine hedapenaz eta itzulpen klinikoaz arduratzen da, bai eta LNPetan inkapsulatutako mRNA GMP ezartzeaz ere. Halaber, CIDETEC Nanomedicinek ekoitzitako materialen kalitatea kontrolatzeko metodo analitikoak garatzen laguntzen du.
Finantzatzailea:
EXPERT proiektuak Europar Batasunaren Horizon 2020 ikerketa eta berrikuntzarako programaren finantzaketa jaso du, 825828 zenbakidun diru-laguntza hitzarmenaren bidez.