Abordar la necesidad apremiante de tratamientos eficaces y económicos para la artrosis
La artrosis es la enfermedad articular degenerativa más común en todo el mundo y para la que no existe, hasta la fecha, un tratamiento eficaz. Por tanto, necesitamos nuevos medicamentos que mejoren la calidad de vida de las personas afectadas y reduzcan los elevados costes asociados con esta enfermedad. Aprovechando la explosión de tecnologías ARN de los últimos años, el proyecto SINPAIN intenta llenar este vacío con el desarrollo de una terapia basada en ARN de interferencia cortos (siARN) segura, eficaz y de bajo coste en la que se combina la tecnología ARN con un viscosuplemento basado en ácido hialurónico intraarticular (IA-HA) mejorado para la rodilla que contiene herramientas de ingeniería tisular, por ejemplo, nanotransportadores. Por último, el equipo se marcó como objetivo el desarrollo de opciones de diagnóstico y tratamiento más personalizadas para las diferentes fases de la artrosis. SINPAIN reúne a especialistas de doce instituciones asociadas radicadas en Europa y los Estados Unidos y va a recibir una financiación total de 5,3 millones de euros del programa Horizonte Europa durante los próximos cuatro años y medio.
La artrosis es una de las causas principales de discapacidad física y el número de personas afectadas va en aumento. En la actualidad, el siete por ciento de la población mundial padece este problema. Los pacientes sufren, principalmente, dolor crónico, rigidez, sensibilidad y flexibilidad limitada. En los estudios disponibles actualmente no se indica ninguna cura específica para la artrosis y su gravedad varía de paciente en paciente. Además de la carga social y el sufrimiento asociado con esta enfermedad, también tensiona económicamente a la sociedad. Los costes médicos pueden ascender a más de 10 000 € por paciente al año. La artrosis es una enfermedad multifuncional a la que contribuyen significativamente factores de riesgo tales como la edad, el sexo, la obesidad y la genética. Los adultos de edad más avanzada y, especialmente, las mujeres se ven afectados con más frecuencia de forma desproporcionada.
500 millones de pacientes en todo el mundo necesitan un enfoque terapéutico novedoso
«Los pacientes con artrosis dependen de tratamientos nuevos para aliviar el dolor crónico y la lenta progresión de la enfermedad. Esta enfermedad degenerativa afecta a un número cada vez mayor de personas quienes, con frecuencia, ven reducida sustancialmente su calidad de vida» afirma el coordinador del proyecto, el Dr. Damien Dupin, de la organización de investigación CIDETEC Nanomedicine de España. «Existe una necesidad global apremiante y no satisfecha, no solo de tratamientos terapéuticos eficaces, sino también de entender adecuadamente las causas y mecanismos de esta enfermedad - y aquí entra en acción SINPAIN».
Para abordar el problema de la artrosis existen diversas recomendaciones (por ejemplo, el ejercicio y la pérdida de peso), pero estas solo influyen de forma limitada en los resultados debido a la falta de cumplimiento de los pacientes. Es frecuente que se prescriban fármacos antiinflamatorios orales, pero han mostrado un éxito limitado y el incremento de su uso puede dar lugar a complicaciones gástricas u otros efectos secundarios. Además, en algunos casos es necesaria la cirugía local, que puede aliviar los síntomas pero no detiene la progresión de la enfermedad.
La creación de una terapia avanzada siARN combinada y pionera
En el pasado, se consideraba que la pérdida de cartílago era la causa de la artrosis, pero este paradigma está evolucionando. Considerada antiguamente una enfermedad puramente mecánica provocada por el desgaste del cartílago sin tener en consideración la complejidad de la estructura, la patología y las interacciones de esta enfermedad, ahora se entiende como una respuesta biológica compleja en la que existe una interrelación entre la biomecánica, la inflamación y el sistema inmunológico. SINPAIN se basa en comprender que existe un mecanismo de interconexión de los síntomas.
Destinado a desarrollar la novedosa terapia avanzada siARN, el proyecto creará modelos a partir de biopsias de pacientes que facilitarán la comprensión detallada de la artrosis de rodilla y generarán productos basados en siARN avanzados que ayudarán a aliviar el dolor y reducir el ritmo de progresión de la enfermedad. La eficacia y la seguridad de estos nanotratamientos se validarán en modelos ex vivo e in vivo que se utilizarán para esclarecer los mecanismos biológicos de la progresión de la enfermedad. Los perfiles de los pacientes permitirán entonces que herramientas de aprendizaje automático proporcionen tratamientos personalizados de acuerdo con la fase de la enfermedad de cada paciente.
«El beneficio social que pueden proporcionar los tratamientos regenerativos y personalizados a los pacientes con artrosis ha sido ampliamente debatido en el pasado. El planteamiento de SINPAIN tiene el potencial de cambiar las reglas del juego. Comenzando con un producto de primera generación, SINPAIN incrementará su complejidad paso a paso y desarrollará un proyecto de cuatro productos para las cuatro fases de la artrosis de rodilla. Los tratamientos avanzados combinados disponibles serán beneficiosos para pacientes con artrosis de todo el mundo» añade el Dr. Dupin.
El consorcio SINPAIN es multidisciplinar e internacional: doce socios de nueve países combinan en este proyecto su experiencia en áreas claves tales como terapias avanzadas, vectores, biomateriales, inmunología, seguridad biológica, investigación musculoesquelética y medicina regenerativa. SINPAIN representa a cinco estados miembros de la UE, pero también incluye a organizaciones de Islandia, el Reino Unido, los Estados Unidos y Suiza y su objetivo es dar una respuesta a este problema global.